“干細(xì)胞成為藥品前,，需開(kāi)展臨床前及臨床,、生產(chǎn)工藝等方面研究,。首款干細(xì)胞治療藥品的上市,，意味著我國(guó)在這方面已趨完善,，法規(guī)體系也逐步建立,�,！�1月4日，國(guó)家干細(xì)胞重大研發(fā)專項(xiàng)專家組副組長(zhǎng),、解放軍總醫(yī)院老年醫(yī)學(xué)研究所原所長(zhǎng)王小寧告訴科技日?qǐng)?bào)記者,，此前，干細(xì)胞治療技術(shù)（非血液領(lǐng)域）是按藥品審批，還是按醫(yī)療技術(shù)備案,，一直是業(yè)內(nèi)熱議的話題,。此次上市意味著按藥品獲批之路已經(jīng)走通。

　　1月2日,，國(guó)家藥監(jiān)局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序,，附條件批準(zhǔn)我國(guó)首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病,。

　　需要更好把握干細(xì)胞的“不確定性”

　　因具有多能性,，干細(xì)胞一直被認(rèn)為具有修復(fù)和替代機(jī)體受損細(xì)胞和組織的能力。

　　“和藥品不同,，干細(xì)胞是‘活’的,。”王小寧表示,，由于其“活”的特性,，導(dǎo)致適用于藥物的一系列指標(biāo)體系需要重建。

　　“藥品獲批需要毒理評(píng)價(jià),、有效性評(píng)價(jià)等一套完整的評(píng)價(jià)數(shù)據(jù),，而如何對(duì)干細(xì)胞開(kāi)展毒理評(píng)價(jià)、安全性評(píng)價(jià),、藥效學(xué)評(píng)價(jià)等,，是干細(xì)胞治療發(fā)展起來(lái)之后，需要攻克的科學(xué)問(wèn)題,�,！蓖跣�寧介紹，例如化學(xué)藥物,，大分子藥物的臨床劑量,，用法都是基于其在人體內(nèi)的半衰期。細(xì)胞藥物,，包括干細(xì)胞藥物,，進(jìn)入人體后不僅不衰減，還可能增殖,，在每個(gè)個(gè)體內(nèi)的生長(zhǎng)衰退曲線難以一概而論,，是細(xì)胞藥物應(yīng)用的最大挑戰(zhàn)。

　　王小寧形象地將干細(xì)胞治療與患者機(jī)體環(huán)境比喻為“種子”與“土壤”的關(guān)系,。

　　“干細(xì)胞本身就具有異質(zhì)性,，其在不同個(gè)體中的有效性較難把握�,！蓖跣�寧說(shuō),，“種子”很好,，但如果轉(zhuǎn)入的機(jī)體環(huán)境不適合其發(fā)揮效果，也可能難以產(chǎn)生療效,。

　　針對(duì)一系列新問(wèn)題,，國(guó)家相關(guān)部門開(kāi)展了一系列研究，并將其轉(zhuǎn)化為研發(fā)指引以及有針對(duì)性的指導(dǎo)原則,，幫助企業(yè)提高研發(fā)質(zhì)效,。例如，藥品審評(píng)中心2024年1月12日發(fā)布的《間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等,，成為推進(jìn)我國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)化,、法治化、現(xiàn)代化的重要組成,。

　　應(yīng)當(dāng)開(kāi)展干細(xì)胞生物學(xué)表征深入研究

　　“光從名字上看，很容易對(duì)‘通用型干細(xì)胞’產(chǎn)生誤解,，認(rèn)為它什么病都能治,。事實(shí)上，通用型指的是干細(xì)胞供體不受限,，能夠提供給不同的受體患者使用,。”王小寧提醒,，公眾應(yīng)該了解干細(xì)胞的異質(zhì)性,。值得一提的是，細(xì)胞治療的有效性預(yù)判仍是制約細(xì)胞治療行業(yè)發(fā)展的問(wèn)題之一,。

　　“干細(xì)胞治療是細(xì)胞治療的一大類,，其他已經(jīng)上市的細(xì)胞治療產(chǎn)品，如CAR-T細(xì)胞治療等也都面臨療效‘因人而異’的問(wèn)題,�,！蓖跣�寧說(shuō)，正因?yàn)槿绱�,，�?guó)際藥企多會(huì)采用無(wú)效不收費(fèi)或費(fèi)用減半的方式來(lái)進(jìn)行服務(wù),。

　　“出現(xiàn)這一問(wèn)題，歸根結(jié)底是基礎(chǔ)研究對(duì)細(xì)胞治療的作用機(jī)理闡釋還不夠透徹,�,！痹谕跣�寧看��(lái)，化學(xué)藥品對(duì)哪些適應(yīng)癥有效,，可以根據(jù)分子基團(tuán)判斷,，對(duì)干細(xì)胞藥品，也應(yīng)該可以根據(jù)干細(xì)胞細(xì)化的細(xì)胞學(xué)特征進(jìn)行預(yù)判,。

　　王小寧建議,，當(dāng)前單細(xì)胞組學(xué)技術(shù)已經(jīng)發(fā)展起來(lái)，應(yīng)開(kāi)展干細(xì)胞生物學(xué)表征的深入研究，找到干細(xì)胞標(biāo)記物與治療有效性之間的對(duì)應(yīng)關(guān)系,。

　　“例如回答帶有哪些特定標(biāo)志物的干細(xì)胞亞群對(duì)于自身免疫疾病治療有效,，哪些亞群對(duì)于糖尿病有效等問(wèn)題�,！蓖跣�寧說(shuō),。

　　此外，我國(guó)也在持續(xù)探索干細(xì)胞“雙軌制”管理模式,，即在將干細(xì)胞產(chǎn)品納入藥品管理的同時(shí),，也將干細(xì)胞臨床研究視為醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理。例如,，海南出臺(tái)的《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》將于今年2月起執(zhí)行,，鼓勵(lì)先行區(qū)內(nèi)開(kāi)展細(xì)胞治療、基因治療,、組織工程等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究,、轉(zhuǎn)化應(yīng)用等活動(dòng)，也順應(yīng)了治病為中心向健康為中心的轉(zhuǎn)變需求,。